2.7. Etudes pharmacologique et toxicologique des produits
actifs
Cette étape vise à tenter d'établir les
mécanismes d'action des produits actifs sur base notamment de la
structure élucidée et est complétée d'une
étude toxicologique pour évaluer l'innocuité du
médicament.
2.8. Développement galénique
Le médicament est mis sous sa forme galénique
définitive avant de procéder aux essais cliniques. Cette forme
pharmaceutique définitive est conçue en tenant compte des
propriétés physico-chimiques du principe actif, du type de
patient auquel le produit sera destiné, son acceptabilité, la
stabilité et la biodisponibilité du principe actif.
2.9. Essais cliniques
Il s'agit des différents essais effectués sur
l'être humain sain et malade dans le but de déterminer les
conditions d'utilisation du médicament (indications, posologie,
précautions d'emploi etc.). Ils se déroulent en 4
phases :
· Phase 1: Etude de la première
administration chez l'homme
Son objectif est de déterminer le profil de
tolérance et l'innocuité du médicament, la posologie qui
entraîne les premiers effets thérapeutiques et celle qui
entraîne les premiers effets indésirables. Elle s'opère sur
des sujets volontaires en bonne santé (20 à 80 personnes) et
c'est au cours de cette phase qu'on débute les études initiales
de pharmacocinétique humaine. Sa durée maximale est de 1 an.
· Phase 2 : Etude de l'efficacité
pharmacologique
Les études sont réalisées chez des
patients volontaires (100 à 200) avec une maladie ciblée.
L'objectif poursuivi est de définir les conditions de
l'efficacité (suppression des symptômes caractéristiques de
la maladie) et à définir les modalités
thérapeutiques (dose efficace et effets secondaires observés). Sa
durée s'étend de plusieurs mois à 4 ans.
· Phase 3 : Etude de l'efficacité
thérapeutique
L'objectif poursuivi au cours de cette phase est la recherche
d'une différence entre l'évolution de deux groupes (groupe
expérimental et groupe témoin) avec modification statistique
significative du paramètre d'appréciation. Le groupe
expérimental reçoit le produit étudié tandis que le
groupe témoin reçoit soit un placebo, soit un produit de
référence (médicament reconnu actif dans l'indication). Le
nombre de patients concerné par cette étape est de 200 à 1
000 et la durée s'étend sur plusieurs années.
· Phase 4 : Etude post commercialisation ou
pharmacovigilance
Le but de cette phase est de déceler des effets
indésirables rares qui ne peuvent pas être repérés
dans les études des phases précédentes. La phase comporte
des études d'efficacité et de tolérance dans les
conditions usuelles de prescription après la mise du médicament
sur le marché.
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