L'avènement du biosimilaire : un nouveau défi réglementaire et scientifique pour les industries de santé

Le développement, d'autre part, se défini comme la mise en application des résultats dégagés par la recherche ou d'autres connaissances acquises, à la mise en place de projets à ou à la conception en vue de la production de produits. Le développement expérimental consiste en des travaux en vue de lancer la fabrication de nouveaux produits73(*). La recherche et développement est un poste clé pour les laboratoires pharmaceutiques, ce qui explique de forts investissements afin de développer des médicaments de plus en plus innovants.

Il convient d'apprécier les étapes de la phase recherche et développement dans le domaine du médicament. La recherche et le développement couvre l'ensemble des étapes qui amènent de la molécule au stade du médicament autorisé et commercialisé. Elle s'étend également de l'isolement de la molécule jusqu'à la sortie du médicament sur deux volets essentiels - pré clinique et clinique - indispensables. Ce sont ces études précliniques (composées de la pharmacologie expérimentale, la toxicologie, la pharmacocinétique et le métabolisme du médicament notamment) et cliniques (ce sont les essais cliniques) qui nécessitent de lourds investissements et font l'objet d'une immobilisation (élément de l'actif d'un laboratoire pharmaceutique). Indispensable au progrès des soins, la phase recherche et développement permet de rechercher et de trouver de nouveaux moyens pour mieux connaitre certaines pathologies et traiter celles-ci.

Cette phase est applicable à tous les médicaments, y compris les médicaments biologiques. Au niveau de la recherche, s'agissant du médicament de manière générale, le point de départ a pour objectif d'identifier et de caractériser des cibles thérapeutiques susceptibles d'être impliquées dans une pathologie. Une fois qu'elles sont identifiées, une série de tests biologiques est mis au point afin de trouver des molécules qui vont soit activer soit inhiber les cibles en question de manière durable. Une molécule, active pour une cible déterminée, va subir des nombreuses étapes de transformation  (la modélisation, l'optimisation qui consistent à concevoir de nouveaux dérivés et à développer les potentialités de la molécule candidate). A l'issue de ces manipulations, le composé présentant l'activité et la spécificité optimales sera choisi pour être développé en tant que candidat-médicament. Ce candidat est l'embryon d'un futur médicament.

Les médicaments biologiques reposent sur une approche qui est celle de l'avancée en parallèle de la production et de l'évaluation des molécules, permettant de sélectionner le candidat ayant le meilleur profil. S'agissant du développement, avant toute application à l'homme, des pré requis (ce sont les études pré cliniques) sont exigés. La mise au point du médicament candidat conduit à produire la molécule sélectionnée en quantité suffisante, à la rendre administrable sous quelque forme que ce soit, à l'associer à d'autres molécules appelées excipients. Ensuite le principe actif de la molécule fait l'objet de tests sous la forme d'études chez l'animal ou sur des cultures de cellules afin d'évaluer sa toxicité. A l'issue de ce processus, la molécule candidate peut être testée chez l'homme (ce sont les essais cliniques en trois phases obligatoire avant toute demande d'autorisation de mise sur le marché).

* 73 ^_ Définition accessible sur le site de l'institut national de la statistique et des études économiques (www.INSEE.fr)